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人参与 | 时间：2026-06-18 10:30:06
这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，全球首个市 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK
通过编辑患者自身的基因造血干细胞来修复基因缺陷，从而避免终身输血。编辑用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。疗法该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，批上英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。 顶: 2363踩: 55
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